Фармакопея. Издание XIV. Том II. Формы лекарственных средств, Лекарственное растительное сырьё, Радиофармацевтические/Генотерапевтические/Биологические/Гомеопатические лекарственные препараты и методы их анализа

Генотерапевтические лекарственные препараты ОФС.1.9.1.0001.18 Вводится впервые Настоящая общая фармакопейная статья распространяется на генотерапевтические лекарственные препараты (ГенЛП), относящиеся к биологическим лекарственным препаратам (БЛП). Генотерапевтические лекарственные препараты − лекарственные препараты, фармацевтическая субстанция которых является рекомбинантной нуклеиновой кислотой или включает в себя рекомбинантную нуклеиновую кислоту, позволяющую осуществлять регулирование, репарацию, замену, добавление или удаление генетической последовательности. ГенЛП, полученные с помощью ряда биотехнологических процессов, предназначены для доставки терапевтического гена, производимого in vivo или ex vivo , в клетки человека или животных с последующей экспрессией in vivo . Нуклеиновая кислота в ГенЛП используется для модификации генетического материала клетки в соответствии с системой доставки. Перенос гена, представляющего собой участок ДНК, осуществляется носителем - вектором вирусного или невирусного происхождения, который может быть включен в клетку человека или животного. Принцип действия генотерапевтических препаратов заключается в доставке нового генетического материала в клетки-мишени с помощью вектора - системы, переносящей генетический материал. Для переноса генов используются два основных типа векторов: - бактериальная плазмидная ДНК − природная или синтезированные нуклеиновые кислоты или они связаны с носителем или адъювантом, или в 3212